TGA批准阿茲海默新藥 早期患者認知衰退可減緩30%

澳洲新报：

澳洲治療商品管理局（TGA）正式核准阿茲海默症藥物Donanemab，澳洲也成為繼英美後第三個批准該療法的國家。

Donanemab不是治癒方法，也不能封锁認知能力下降，但可以通過腦部澱粉樣蛋白減緩疾病的發展，讓人們在更長的時間內擁有更好的生活質量，每四周通過手臂靜脈注射一次，最多18個月。

臨床試驗表明可以幫助阿爾茨海默病的早期階段，將早期患者認知惡化速度延緩30%。

Donanemab也是全球首個針對阿茲海默核心病理機制的藥物，透過單株抗體結合β-類澱粉斑塊，激活免疫系統清除毒性蛋白。

研究人員表示，該藥物獲得TGA批准的事實對癡呆症患者來說是一個巨大的消息，尤其是在去年TGA因安全風險拒絕注册一種名為Lecanemab的類似治療之後。

主導臨床試驗的墨爾本奧斯汀健康中心教授伍德沃德說，18個月療程可使輕度患者腦部類澱粉水平低於診斷標準，部分案例甚至恢復至正常值。這為患者爭取6至12個月自理能力，意義重大。

不過，該藥僅適用於輕度認知障礙與早期失智患者，中後期患者因類澱粉沉積過多難以受益。

另外，該藥物療程伴隨嚴重安全隱憂，臨床試驗中有24%患者出現腦腫脹（ARIA-E），3例死亡案例與藥物副作用相關。

蒙納殊大學Monash University教授布羅德曼說，該藥物副作用常無明顯症狀，需每3個月通過MRI進行監測，雙套APOE4基因攜帶者（佔早發性患者40%）禁用此藥，TGA也強制要求用藥前基因檢測。

參與臨床試驗和Donanemab科學顧問委員會的布羅德曼說，澳洲大多數都市都將建立一個認知服務網絡，以私人管道管理該藥物。

另外，由於該藥未列入藥品福利計劃（PBS），自費治療費用改在4到8萬元間。阿茲海默協會調查顯示，76%家庭無力負擔超過2萬元醫療支出。

衛生部證實7月將啟動PBS審查，但暗示成本效益評估嚴苛。

而布羅德曼教授則強調說，這是對抗失智症的起點，絕非終點。