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有希望了!科学家研制出第一种可以恢复实力的药物

2025-05-06 03:36 阅读量:8k+

华人号:西班牙华人热点

全球超过3亿人正面临视网膜疾病导致的失明风险,而韩国科学技术院(KAIST)的研究团队在3月30日宣布,他们成功开发出一种可注射实验药物,通过视网膜细胞再生实现视力恢复。这项发表在《自然·通讯》的研究,首次在哺乳动物视网膜上实现长期神经元再生,为色素性视网膜炎等退行性眼病患者带来曙光。

由生物科学系Jin Woo Kim教授领导的研究团队发现,通过阻断体内抑制视网膜再生的PROX1蛋白,能使基因改造小鼠的退化视网膜持续再生。实验显示,注射特殊抗体药物后,小鼠视力恢复效果维持超过六个月。这一发现破解了哺乳动物视网膜无法再生的难题——冷血动物(如鱼类)损伤后,穆勒胶质细胞能分化为视网膜祖细胞再生神经元,而哺乳动物这一过程会被PROX1蛋白阻断。

研究揭示,PROX1蛋白并非由穆勒胶质细胞自身合成,而是从周围神经元吸收而来。团队与Kim教授创立的生物技术公司Celliaz Inc合作,开发出能结合PROX1的中和抗体CLZ001。当该抗体注入视网膜病变模型小鼠体内时,不仅显著促进神经元再生,更实现视力功能重建。目前该疗法正针对多种无有效治疗手段的视网膜退行性疾病进行优化。

Celliaz Inc计划2028年启动人体临床试验。"我们即将完成抗体优化并进入临床前研究阶段,"参与研究的Eun Jung Lee博士表示,"目标是为面临失明风险却无治疗选择的患者提供解决方案。"随着全球老龄化加剧,视网膜疾病患者持续增加,这项突破性研究可能改写眼科治疗格局。

全球超过3亿人正面临视网膜疾病导致的失明风险,而韩国科学技术院(KAIST)的研究团队在3月30日宣布,他们成功开发出一种可注射实验药物,通过视网膜细胞再生实现视力恢复。这项发表在《自然·通讯》的研究,首次在哺乳动物视网膜上实现长期神经元再生,为色素性视网膜炎等退行性眼病患者带来曙光。

由生物科学系Jin Woo Kim教授领导的研究团队发现,通过阻断体内抑制视网膜再生的PROX1蛋白,能使基因改造小鼠的退化视网膜持续再生。实验显示,注射特殊抗体药物后,小鼠视力恢复效果维持超过六个月。这一发现破解了哺乳动物视网膜无法再生的难题——冷血动物(如鱼类)损伤后,穆勒胶质细胞能分化为视网膜祖细胞再生神经元,而哺乳动物这一过程会被PROX1蛋白阻断。

研究揭示,PROX1蛋白并非由穆勒胶质细胞自身合成,而是从周围神经元吸收而来。团队与Kim教授创立的生物技术公司Celliaz Inc合作,开发出能结合PROX1的中和抗体CLZ001。当该抗体注入视网膜病变模型小鼠体内时,不仅显著促进神经元再生,更实现视力功能重建。目前该疗法正针对多种无有效治疗手段的视网膜退行性疾病进行优化。

Celliaz Inc计划2028年启动人体临床试验。"我们即将完成抗体优化并进入临床前研究阶段,"参与研究的Eun Jung Lee博士表示,"目标是为面临失明风险却无治疗选择的患者提供解决方案。"随着全球老龄化加剧,视网膜疾病患者持续增加,这项突破性研究可能改写眼科治疗格局。

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